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急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，该疾病进展迅速，被称为中老年人的“噩梦”，面临着急迫的临床需求，尤其是IDH1易感突变的R/R AML患者，一直缺乏有效治疗方案的“窘状”有望打破。
8月3日，基石药业同类首创靶向药艾伏尼布（ivosidenib）在中国的注册研究CS3010-101显示，在携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中，艾伏尼布与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。
随着该药物在中国人群研究达到预期终点，中国国家药品监督管理局已受理艾伏尼布用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者，并纳入优先评审。这意味着国内中国首个 IDH1抑制剂艾伏尼布有望加速获批上市。
艾伏尼布为靶向作用于IDH1突变的小分子抑制药，白血病细胞中2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高易发生IDH1突变。艾伏尼布预测可发挥以下功效:在推荐剂量下可达临床有意义缓解，在推荐剂量可耐受浓度时抑制IDH1酶活性。在小鼠AML IDH1 突变异种移植物模型体外和体内试验中，艾伏尼布 抑制IDH1可致2-HG水平降低并引导髓样分化。在AMLIDH1突变患者血样离体模型中，艾伏尼布 降低2-HG水平、急性病变数量并增加成熟骨髓细胞比例。
艾伏尼布( AG-120)是IDH1抑制剂,艾伏尼布单药在复发难治伴IDH1突变的AML中显示了很好的疗效。125例患者口服500 mg艾伏尼布,结果CR率为21.6%,CRh为8.8%,总有效率(CR＋CRh)为 30.4%。有效患者的中位持续有效时间为8.2个月,CR患者中位持续缓解时间为9.3个月。在实验中观察到的副作用为：恶心，粘膜炎，疲劳，腹泻，呼吸困难，水肿，白细胞增多，皮疹，发热，关节痛，心电图QT延长，咳嗽和便秘等。购买老挝版艾伏尼布可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取药物，受汇率浮动价格不固定，
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