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根据研究数据，使用靶向药物培米替尼(pemigatinib,Pemazyre)治疗肝内胆管癌的患者表现出显著的疗效。研究显示，这种治疗方法的客观缓解率为35.5%，疾病控制率达到82%。另外，中位反应持续时间为9.1个月，有63%的患者的反应持续时间达到或超过6个月，而18%的患者的反应持续时间达到或超过12个月。
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培米替尼(Pemazyre)治是信达生物和Incyte 公司共同研发的一种选择性 FGFR 酪氨酸激酶抑制剂，于 2020年4月17日获美国食品药品监督管理局(FDA)加速审批程序批准，用于治疗 FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌，该药上市剂型为片剂，有三种规格，分别为每片含有效成分 4.5mg、9 mg、13.5 mg,添加剂或赋形剂包括硬脂酸镁、微晶纤维素和羚甲基淀粉钠。
培米替尼通过抑制FGFR1-3 磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR 扩增和融合导致的 FGFR 信号组成性激活，选择性抑制肿瘤细胞的生长。
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