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艾曲波帕（商品名：艾曲泊帕）是治疗血小板减少症的主要治疗用药。在针对成人慢性ITP（特发性免疫性血小板减少症）患者的临床试验中，艾曲波帕展现出了显著的治疗效果。研究显示，使用艾曲波帕治疗的患者血小板计数得到了明显的提升，并且这种提升具有持续性。在EXTEND研究中，应用艾曲波帕1~2周即可观察到明显的血小板计数提升，有效率高达85.8%，并且有52%的患者能够持续缓解。ngm知多少教育网-记录每日最新科研教育资讯
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另外艾曲波帕对于重型再生障碍性贫血（SAA）患者也展现出了良好的治疗效果。在一项涉及中国东部贫血协作组的研究中，接受艾曲波帕联合其他治疗的SAA患者，在治疗6个月后的总有效率（ORR）达到了76%，而在12个月后更是提升到了85%。艾曲波帕的疗效还体现在其能够减少或防止出血症状的发生，并且对于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的ITP患者，艾曲波帕能够有效提高血小板计数，从而降低出血风险。